丹溪所处时代，《局方》盛行，治用辛热燥烈，极为普遍，他针对时弊，创立己见，提出“相火论”和“阴常不足阳常有余论”（《格致余论·阳有余阴不足论》），擅用滋阴降火法治病，其学术思想既宗《内经》之旨，又继承刘、张、李之精华，被称之为“集医之大成”，后世尊称其为“滋阴派”。
丹溪论痿，在五脏气热的理论基础上，力辟风、痿混同之谬，指出痿证断不可作风治而用风药。同时提出痿症“有湿热、湿痰、气虚、血虚、瘀血”等证型（《丹溪心法·痿》）：并列出相应的治疗方药，如《丹溪心法·痿》论日：“湿热，东垣健步丸，加燥湿、降阴火，苍术、黄芩、黄柏、牛膝之类。湿痰，二陈汤，加苍术、白术、黄芩、黄柏、竹沥、姜汁。气虚，四君子汤，加黄芩、黄柏、苍术之类。血虚，四物汤，加黄柏、苍
术，煎送补阴丸。”后世医家治痿用药也多不离此辙。
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