基因治疗系指利用DNA重组和基因转移技术，在基因水平对疾病进行治疗的一类方法。基因治疗的原理包括：
a、纠正由于DNA编码信息异常所致的基因产物缺失或功能障碍；
b、赋予某些细胞以新的功能或增强其原有的某些功能，从而改变疾病过程；
c、阻断某些细胞导致疾病的功能，从而消除或减轻疾病。
RP具有典型的遗传异质性，目前已分离出的RP致病基因有数十个，并且亦将多个RP致病基因定位到染色体的不同区域，其中对其致病机制较清楚的有三个：视紫红质（rhodopsin)基因，磷酸二酯酶亚基（PDE)基因，盘膜边缘蛋白（peripherin）基因。随着基因连锁分析技术等使用，并由此展开了对RP实施基因治疗的尝试。
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