元代著名医学家刘元素指出黄芪的作用有五：“补诸虚不足，一也；益元气，二也；壮脾胃，三也；去肌热，四也；排脓止痛，活血生血，内托阴疽，为疮家圣药，五也。”
《本草汇言》载：“黄芪，补肺健脾，实卫敛汗，驱风运毒之药也。故阳虚之人，自汗颊来，乃表虚而腠理不密也，黄芪可以实卫而敛汗；伤寒之症，行发表而邪汗不出，乃里虚而正气内乏也，黄芪可以荣筋骨；痈疡之脓血内溃，阳气虚而不愈者，黄芪可以生肌肉；又阴疮不能起发，阳气虚而不溃者，黄芪可以托脓毒。”
《本草正义》亦云：“黄芪，性温能升阳，补益中土，温养脾胃，凡中气不振，脾土虚弱，清气下陷者最宜。其效直达人之肤表肌肉，固护卫阳，充实表分，是其专长，所以表虚诸病，最为神剂。”
临床中黄芪应用广泛，可以调补人体表里内外一身之气虚者。如《华佗神方》中治盗汗神方（黄芪、牡蛎、龙骨各20克，麻黄根、地骨皮、桑白皮各10克，人参6克，大枣7枚，水煎服），对于气阴两虚之自汗盗汗，心悸惊惕，气短烦倦者，有良好的康复保健之效。
《丹溪心法》中的玉屏风散（黄芪60克，白术、防风各30克，共研细末，每日早晚各用开水泡服10克），有益气固表止汗之功，对于气虚卫阳不固，自汗恶风，气短乏力，或体弱易感冒者，经常服用有较好的预防和治疗效果。
《脾胃论》中补中益气汤，可补中益气，升阳举陷，对于脾胃气虚，时有低热，气短自汗，体倦肢软，以及中气下陷之久泻、脱肛、胃下垂、子宫脱垂等颇有效验。
现代药理实验也表明，黄芪对正常心脏有加强其收缩作用，对因疾病或疲劳而陷于衰竭的心脏，其强心作用更加显著；还有扩张冠状动脉及全身末梢血管的作用，能使血压下降，并改善皮肤血液循环及营养状况。黄芪还有利尿和消除尿蛋白的作用，对治疗慢性肾炎有益。
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