白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病。其克隆中的白血病细胞增殖失控，分化障碍，凋亡受阻，而停止在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中白血病细胞大量增生累积，并浸润其他组织和器官，而正常造血受抑制。
白血病的病因有：
（1）病毒：早已证实C型RNA肿瘤病毒或称逆转录病毒是哺乳类动物如小鼠、猫、牛、绵羊和灵长类动物自发性白血病的病因。这种病毒能通过内生的逆转录酶按照RNA顺序合成DNA的复制品，即前病毒，当其插入宿主的染色体DNA中后可诱发恶变。
肿瘤病毒携带有病毒源瘤基因（v-onc），大多数脊椎动物（包括人的细胞）基因体内有与v-onc同源的基因称源瘤基因。v-onc被整合入宿主细胞的基因体内后可使邻近的基因发生恶变。逆转录病毒的感染也可致源瘤基因激活，成为恶性转变的基因，导致靶细胞恶变。进入体内的病毒基因即使不含有v-onc，如果改变了基因的正常功能，也有可能引起白血病。
（2）遗传因素：遗传因素和某些白血病发病有关。白血病患者中有白血病家族史者占8.1％，而对照组仅0.5％。近亲结婚人群急性淋巴细胞白血病的发病率比期望值30倍。某些染色体有畸变、断裂的遗传性疾患常伴有较高的白血病发病率，如Down综合征、先天性血管扩张红斑症（Bloom综合征）和Fanconi贫血等。儿童急性淋巴细胞白血病患者50％有一种特殊掌纹，称为Sydney线。白血病和HLA抗原型别有某种联系，如急性淋巴细胞白血病常伴HLA-A2和A9等。都说明遗传因素和白血病的发病有某种联系，但对大多数白血病而言，白血病毕竟不是遗传性疾病。
（3）放射因素电离辐射有致白血病作用，其作用与放射剂量大小及辐射部位有关。一次较大剂量（1～9Gy）或多次小剂量均有致白血病作用。全身和放射野较大的照射，特别是骨髓受到照射，可导致骨髓以致和免疫以致，照射后数月仍可观察到染色体的断裂和重组。放射线能导致双股DNA可逆性断裂，从而使细胞内致瘤病毒复制和排出。放射可诱发急、慢性非淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病，但未见慢性淋巴细胞白血病，并且发病前常有一段骨髓抑制期，其潜伏期约为2～16年。
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