知母味苦，性寒，属寒凉药范畴。主要有清热和滋阴降火的作用。知母苦寒清热，对由热邪盛所致的高热、出汗、口渴、心烦、面红等症，可用知母配生石膏、生甘草、天花粉、芦根、黄芩等同用。由肺热而致的咳嗽、痰黄、口渴、便秘等症，常以知母配合贝母、瓜蒌、黄芩、栀子、生石膏、桑皮、杏仁等同用。
一般苦寒药，如黄连、黄芩、黄柏、栀子等，都有化燥伤阴的缺点。知母则无此缺点，并且有滋阴降火的作用。对阴虚发热，骨蒸盗汗，遗精尿黄，五心烦热，肺痨咳嗽，消渴引饮等症，常以知母配合地骨皮、秦艽、生地、白芍、炙鳖甲、元参、黄柏、白薇、麦冬等同用。知母多用盐水炒以下行入肾。如用黄酒炒也可上行入肺。黄柏坚肾清热，偏用于肾经湿热、淋浊、膝软。知母滋肾降火，偏用于肾经虚热、骨蒸、消渴。
黄柏清下焦有形湿热，知母泻下焦无根之火。二药常合用可增强其滋肾、坚肾、清热、降火的作用。天花粉，知母均能清阳明胃热。但天花粉并能益胃生津，知母兼能滋阴降火。也有人认为知母苦寒滑降，多用可伤胃肠引起泻泄，天花粉甘凉益胃又能生津，对胃有益无损，主张把白虎汤（生石膏、知母、甘草、粳米）中的知母改为天花枌。
用量一般二至三钱。肾阳虚、两尺脉微弱及大便溏泄者忌用。据近代研究报导，知母有解热作用，对伤寒杆菌、痢疾杆菌、大肠杆菌、绿脓杆菌、葡萄球菌、肺炎只球菌、溶血性链球菌、百日咳杆菌等有较强的抗菌作用。
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